서울대 연구팀, 암 등 유전병 치료 '유전자가위' 기술 개발

캐나다 연구팀과 공동연구



서울대학교 연구팀이 암 등 유전병 치료에 획기적인 기술인 '크리스퍼 유전자가위'의 표적 정확도를 기존보다 1만배 이상 향상시키는 기술을 개발했다.

서울대 화학부 김성근 교수 연구팀과 캐나다 앨버타대 약학대학 바실 허버드 교수팀의 공동연구팀은 크리스퍼 유전자가위의 핵심 구성 요소인 '가이드 RNA'(표적 DNA를 인식하는 유전물질)의 일부를 이용해 합성 가이드 RNA를 만드는데 성공했다고 25일 밝혔다.

크리스퍼 유전자가위는 표적이 되는 유전자가 담긴 DNA 가닥만을 선택적으로 잘라내는 효소로, 암이나 혈우병 등의 유전 질환 치료를 위한 차세대 유전자 교정 기술로 주목받고 있다.

이 기술의 핵심은 가이드 RNA라 불리는 효소를 구성하는 짧은 RNA에 있는데, 자연에 존재하는 가이드 RNA는 표적 DNA에 대한 특이성이 높지 않아 표적 DNA와 비슷한 염기서열을 지닌 유사 DNA까지 자르는 낮은 정확도가 문제로 지적돼 왔다.

연구팀은 합성 가이드 RNA가 표적 DNA에 대한 절단 능력은 유지하면서 염기서열이 비슷한 유사 DNA는 자르지 않는 결과를 냈다. 이번 성과는 크리스퍼 유전자가위 기술이 실제 유전병 환자 치료에 활용될 수 있는 기반을 마련한 것으로 평가된다.

김 교수는 "유전자가위 기술을 실제 유전병 환자 치료에 활용하려는 궁극적 목표에 한 걸음 더 다가설 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

연구 결과는 국제학술지 '네이처 커뮤니케이션즈'(Nature Communications) 온라인판 13일자에 게재됐다.