동국대 김종필 교수팀 '치매 잡는 유전자 치료 기술' 개발



국내 연구진이 최신 유전자 가위 기술을 활용해 알츠하미어(치매)를 비롯해 퇴행성 뇌질환 치료에 활용할 수 있는 신기술을 개발했다. 의학기술의 한계를 뛰어넘은 차세대 재생의료 산업에 기여할 것으로 기대된다.

13일 동국대에 따르면, 이과대학 화학과 김종필 교수와 박사과정 박한슬 연구팀은 최신 유전자 가위인 크리스퍼(CRISPR/Cas9) 기반 유전자 가위 나노컴플랙스를 개발, 이를 이용해 알츠하이머 치료에 활용할 수 있는 신기술을 개발했다. 연구 결과는 신경생명과학분야 최고 권위 학술지인 '네이처 뉴로사이언스(Nature Neuroscience) 3월 11일(영국런던시간)자에 게재됐다.

유전자 가위는 특정 염기서열을 인지, 해당 부위 DNA를 절단하는 유전자 편집기술로 다양한 질병에 적용할 수 있는 혁신적 유전자 치료나 교정기술로 각광받고 있다. 생체 내 질환 유전자 치료기술은 잘못된 유전자를 바로 교정해 질환 치료에 활용할 수 있어 차세대 유전자 치료 기술로 주목받는다.

특히 뇌 신경세포를 타깃으로 한 유전자 가위 기반 교정·치료기술의 경우 타깃 뇌 신경세포에 대해서만 유전자 교정이 효율적으로 이뤄져야만 하는 기술이 필수적으로 요구돼, 현재까지 뇌 신경세포를 타깃으로 한 유전자 교정기술이 발표된 바는 없다.

김 교수 연구팀은 뇌 신경세포에 대한 안전하고 효율적인 유전자 교정을 위해 유전자 가위 나노 컴플랙스를 제작했고, 이를 활용해 효율적으로 유전자 표적 타깃팅을 유도할 수 있다는 것을 증명했다.

실험을 통해 알츠하이머 질환 쥐 모델에 적용한 결과, 치매 질환의 증상이 놀라운 수준으로 완화됐고, 질병 진행이 효과적으로 지연됨을 확인했다.

김 교수는 "이번 연구 결과는 기존의 치매 치료제를 대체하는데 활용될 수 있고, 다양한 퇴행성 뇌 질환 등에 대한 치료 기술의 실용화를 높여 경제적 파급효과가 클 것"이라며 "연구결과를 바탕으로 향후 최신 유전자 교정법의 핵심 분야인 크리스퍼 기반 생체 내 유전자 교정 치료 기술 연구의 세계적 기술 선도를 이어가겠다"고 밝혔다.