국내 하나뿐인 유전자치료제 '인보사케이주(이하 인보사)'의 운명을 손에 쥔 보건당국의 고민이 깊어지고 있다. 연골세포가 아닌 신장세포가 혼입된 골관절염치료제의 품목허가를 유지할지 여부를 결정해야 하기 때문이다. 어느 쪽을 선택하건 이번 결정으로 인한 파장은 만만치 않을 것으로 보인다. 전례가 없는 일인 만큼, 국내외 바이오 기업들의 이목도 인보사의 운명에 쏠려있다.

◆"품목허가 취소가 맞는 결과"

4일 업계에 따르면 식약처는 현재 코오롱생명과학이 국내에서 판매하는 인보사의 세포 성분을 분석 중이다. 그 결과는 오는 15일 발표된다.

인보사는 연골세포(HC)와 TGF-β1 유전자를 도입한 형질전환세포(TC)를 3대1로 섞어 무릎 관절에 주사하는 치료제다. 인보사를 개발한 코오롱티슈진은 지난 2004년 분석 결과를 근거로 이 형질전환세포가 연골세포에서 유래한 것으로 인지해지만 지난 달 미국에서 임상 3상을 진행하던 중 TC의 성분이 연골세포가 아닌, 태아신장유래세포주(293유래세포)가 혼입된 것으로 밝혀진 바 있다.

식약처가 이번에 밝혀내는 것은 국내에 사용된 세포가 미국에서 사용된 세포와 동일한지 여부이다. 그 결과를 토대로 인보사에 대한 품목허가 유지 여부가 결정될 예정이다.

만일 국내 제품에도 293세포가 혼입된 것으로 밝혀지만, 인보사의 품목허가는 유지될 수 없을 것이란 전망이 우세하다. 세포 성분이 다르다면, 같은 의약품으로 보기 어렵기 때문이다.

국내 한 전문가는 "세포 성분이 기존 허가받은 세포와 다르다면, 세포 표기가 잘못된 것이 아니라 완전히 다른 의약품을 제조한 것으로 봐야한다"라며 "조심스러운 말이지만 인보사 그대로 품목허가를 유지하는 것은 불가능하다"고 말했다.

이를 막기 위해선 코오롱생명과학과 코오롱티슈진이 적극 소명에 나서야하지만, 회사측에서도 아직까지 뚜렷한 대응방안을 찾지 못하고 있는 것으로 알려졌다.

식약처 관계자는 "회사측에서 아직까지 추가 자료를 제출한 것이 없기 때문에 현재로서는 2017년 허가를 심사할 때 받았던 자료를 바탕으로 문제가 있었는지를 재검토하고 있다"며 "분석 결과가 2004년이고, 당시 연구진들도 모두 바뀐 상태여서 회사측에서도 대응방안을 마련하기에 시간이 걸리는 것 같다"고 말했다.

◆전례없는 일, 결정 부담 커

보건당국의 고민은 깊어지고 있다. 품목허가 유지가 어렵다면, 취소 또는 변경이라는 선택지가 남는다. 하지만 그 후의 파장을 고려했을 때, 어느 것 하나 쉬운 선택은 없다.

인보사는 국내 첫 유전자치료제이며, 세계에서도 몇 안되는 치료제 중 하나다. 만일 인보사의 품목허가가 취소될 경우, 전임상 부터 제품화 까지 이르는 의약품 심사 결과를 모두 뒤엎는 꼴이 된다. 어떤 방식으로든 한국 보건당국은 '허술 심사'의 오명을 피하기는 어려울 것으로 보인다.

인보사의 운명에 기업의 존폐가 걸린 것도 큰 부담이다. 지난해 사업보고서 기준, 코오롱티슈진의 영업에 인보사가 차지하는 비중은 88%에 달한다. 인보사가 사라지면 기업이 사라질 가능성이 높다. 코오롱생명과학 역시 지난해 190억 순손실을 비롯, 2년 연속 적자를 이어오고 있다. 인보사가 기업의 미래를 책임질 치료제였던 것을 감안하면

두 기업이 모두 상장사인 만큼 투자자의 손실도 무시할 수 없다. 현재 코스닥시장에서 코오롱생명과학과 코오롱티슈진의 시가총액은 도합 1조8000억원에 달한다.

기업과 시장의 충격을 줄이기 위해 인보사의 품목허가를 취소하되, 추가 임상이 없는 조건으로 품목허가 신청을 다시 받아주거나, 품목을 변경하는 방안도 고려할 수 있다. 하지만 이 역시 새로운 규정과 전례를 만드는 일인 만큼 보건당국 부담은 커질 수 밖에 없다. 특히 인보사에 혼입된 것으로 알려진 293세포가 종양유발 세포로 알려지면서 안전성 논란이 이어질 가능성도 높다.

업계 전문가는 "그동안 3500명의 환자에 이미 투입됐고, 효능과 안전성에 문제가 없다고는 하지만 장기추적 결과가 어떻게 나올지는 장담할 수 없다"며 "전례가 없는 일인 만큼 이번 식약처의 결정에 관심이 집중되고 있기 때문에 부담이 더욱 클 수 밖에 없을 것"이라고 말했다.