한미약품이 개발중인 고인슐린증 치료 혁신 후보물질이 미국에서 두번째 희귀의약품 지정을 받았다.

28일 한미약품에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 한미약품이 개발중인 고인슐린증 치료 신약 랩스 글로카곤 아날로그(LAPSGlucagon Analog)를 소아에서 발생하는 선천성 고인슐린증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 지난 2018년 선천성 고인슐린증 치료를 적응증으로 희귀의약품(ODD)에 승인된데 이어 이번엔 소아 치료를 위한 희귀의약품에 다시 지정됐다.

RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질의 개발을 장려하고자 제정된 FDA 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질의 시판허가를 받을 경우, 향후 사용할 수 있는 '우선 검토권(PRV)'가 제공된다. PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로, 다른 제품의 시판허가 절차에서 유용하게 사용할 수 있으며 회사 간 판매와 양도도 가능하다.

회사측 관계자는 "LAPSGlucagon Analog가 2018년에 이어 추가로 RPD로 지정됨에 따라 향후 한미약품의 혁신신약 후보물질이 FDA의 의약품 신속개발 특수 프로그램 적용을 받을 가능성이 높아졌다"고 평가했다.

선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환이다. 신생아 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발생하며 이 중 60% 정도가 생후 1개월 안에 진단을 받는다. 현재까지 허가받은 치료제가 없어 신생아와 소아들은 심각한 저혈당에 따른 뇌손상 위험이 큰 상황이다.

LAPSGlucagon Analog는 현재 미국에서 비만 적응증으로 임상 1상이 진행중이며, 유럽 EMA로부터 선천성 고인슐린증(2018년) 및 인슐린 자가면역 증후군(2020년) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 "현재 한미약품이 개발중인 혁신신약 파이프라인들은 FDA와 EMA로부터 12건의 희귀약 지정을 받았다"며 "지속적 연구개발을 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전세계 환자들의 삶의 질을 높이는데 기여하겠다"고 말했다.