한미약품이 희귀질환 치료 혁신신약 2종에 대한 미국 식품의약국(FDA) 임상 2상 승인을 받았다고 21일 밝혔다. 한미약품은 두 신약의 글로벌 임상 2상을 시작할 계획이다.

승인을 받은 희귀질환 치료제 2종은 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발 중인 '랩스글루카곤 아날로그'와 단장증후군 치료 혁신신약인 '랩스LP-2 아날로그'다. 2종 모두 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 '랩스커버리' 플랫폼 기술을 적용한 제품이다.

랩스글루카곤 아날로그는 세계 최초로 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다. 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증은 아직 승인 받은 치료제가 없다. 환자들은 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다.

이 때문에 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)은 2018년 랩스글루카곤 아날로그를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했으며, 이어 2020년 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정한 바 있다.

한미약품은 소아 환자가 포함된 이번 임상 2상에서 혁신적 성과를 입증할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

랩스GLP-2 아날로그는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있다. 단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 단장증후군은 10만명당 5명 이하로 발생하며, 환자들은 성장 및 생명 유지를 위해 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급아야 한다.

한미약품은 LAPSGLP-2 Analog가 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주는데다, 최장 월1회 투여 제형이어서 단장증후군 환자들의 삶의 질을 대폭 개선해줄 수 있을 것으로 기대하고 있다.

미국 FDA와 유럽 EMA는 2019년 랩스GLP-2 아날로그를 희귀의약품으로 지정했으며, 2020년에는 FDA가 RPD로도 지정했다.

한미약품은 앞으로 유럽 다수 국가들을 포함한 다국가 임상 2상을 순차적으로 진행할 계획이다. 안정성 및 효능을 분석해 희귀질환 환자들에 대한 임상 치료효과 근거를 지속적으로 확보할 계획이다.

한미약품 권세창 사장은 "희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법이라 본다"며 "희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것"이라고 말했다.