한미약품의 바이오신약이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 한미약품은 이제까지 미국에서만 9건 등 총 17건의 희귀의약품 지정을 받은 기록을 갖게 됐다. 국내 제약사 중 최다 건수다.

한미약품은 지난 10일(미국 현지시각) FDA가 LAPSTriple Agonist(랩스트리플아고니스트)를 특발성 폐섬유증(IPF) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 12일 밝혔다.

랩스트리플아고니스트는 지난해 3월에도 원발 경화성 담관염(PSC)과 원발 담즙성 담관염(PBC)으로 FDA의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 또 작년 7월에는 FDA로부터 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 개발에 대한 패스트트랙으로도 지정받아 개발 단계마다 FDA의 전폭적인 지원으로 신속한 개발이 진행되고 있다.

한미약품은 이제까지 6개 파이프라인에서 10건의 적응증으로, FDA 9건, EMA 5건, 한국 식약처 3건 등 총 17건의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

희귀의약품 지정은 FDA가 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.

이번에 지정받은 특발성 폐섬유증은 원인을 알 수 없는 폐 염증 과정에서 섬유세포가 과증식해 폐 조직의 섬유화를 유발하고, 이로 인해 폐 기능이 급격히 저하돼 심하면 사망에 이르는 희귀 질환이다. 매년 10만명 당 100명 이하 꼴로 발병하며, 호흡곤란 등 일상생활이 어려운 증상을 보이지만 대증요법 외엔 효과적인 치료법이 없다. 한미약품은 특발성 폐섬유증 동물 모델에서 랩스트리플아고니스트의 항염증 및 항섬유화 효과를 확인한 바 있다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 "NASH 등 복합적인 간 질환에서 의미있는 효과를 나타내는 랩스트리플아고니스트가 FDA로부터 폐질환에서의 가능성도 인정받게 됐다"며 "미충족 의학적 수요가 높은 염증 및 섬유화 분야에서도 고통받는 환자들을 위해 조속한 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.