1회 투여로 아토피 피부염을 근본적으로 치료하는 세계 첫 줄기세포 치료제 개발이 가시화된다.

강스템바이오텍은 25일 서울 여의도 페어몬트 앰배서더 호텔에서 '2021 강스템바이오텍 미디어 컨퍼런스 데이'를 열고, 오는 7월부터 아토피 피부염 줄기세포 치료제 '퓨어스템AD주' 임상 3상을 본격 시작한다고 밝혔다. 임상 규모는 이전 임상보다 1.5배 늘어났고, 획기적인 임상 시험 디자인을 통해 성공 확률을 높일 계획이다.

나종천 강스템바이오텍 사장은 이날 "지난 5월 식품의약품안전처로부터 퓨어스템AD주에 대한 임상3상 승인을 받고, 7월부터 환자 모집과 투약을 시작할 것"이라며 "전문가 자문 거쳐 탄탄히 임상 설계를 했고 다국적 개발 전문가도 모셨기 때문에 성공적인 임상 결과를 얻을 수 있을 것"이라고 말했다.

강스템바이오텍은 지난 2019년 10월, '퓨어스템 AD주'의 임상 3상과 관련해 유효성이 미흡하다는 결과를 발표한 바 있다. 이후 강스템바이오텍은 실패 원인에 대한 면밀한 분석을 통해 꼼꼼한 임상 재설계 과정을 거쳤다.

배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 지난 임상 3상 실패 요인으로 ▲경험 부족 ▲치료제 출고 후 투여까지 시간지연에 따른 세포활성 감소 ▲구제약물 및 병용약물에 대한 느슨한 통제 ▲임상시험 수행 및 관리 측면에서 부족을 꼽았다.

배 본부장은 "퓨어스템AD주의 두 번째 임상시험 프로젝트명을 '퓨린'(FURIN)으로 정했다"며 "▲인력 보완을 통한 전문성 강화 임상시험용 의약품의 최고 세포기능 유지 ▲환자 중심의 임상 시험 디자인 도입으로 성공 가능성을 높였다"고 설명했다.

재개되는 임상 3상은 17개 기관 308명 규모다. 이전 11개 기관 197명보다 1.5배 늘어났다. 이와 함께, 강스템바이오텍의 초격차 전략 기술 'SELAFTM'이 적용된다. 기존 냉장 보관했던 치료제는 최첨단 동결제조 기술이 적용되면서, 치료제 사용기간이 기존 48시간에서 36개월로 획기적으로 늘어났다. 세포 생존률도 90%까지 높아져 환자 투여까지 세포 활성을 최적으로 유지할 수 있게 됐다. 상용화 이후에도, 완제의약품을 미리 생산할 수 있어 병원 일정에 따른 탄력적인 출하와 해외로의 원활한 공급도 가능해질 전망이다.

배 본부장은 "빠른시간내 환자를 모집해 내년 4분기까지는 임상 3상을 마칠 계획"이라며 "2023년 2분기 안에 임상시험 보고서 작성을 마치고 바로 품목허가를 신청할 계획이기 때문에 이르면 2023년 4분기 품목승인이 가능할 것으로 예상된다"고 설명했다.

이날 컨퍼런스에선 다른 파이프라인 개발 계획도 공개돼 눈길을 끌었다. 강스템바이오텍은 현재 류마티스 관절염 치료제인 '퓨어스템RA주'와 골관절염치료제 '퓨어스템OA키트주' 역시 개발 중이다.

퓨어스템RA주의 경우, 올해 안에 임상1/2a상을 마치고 결과를 확인할 것으로 예상된다. 퓨어스템OA키트주는 전임상 결과를 토대로 임상1상 신청을 준비하고 있다. 특히, 퓨어스템OA키트주의 경우, 염소를 대상으로 한 동물실험에서 12개월만에 연골재생 효과를 확인해 눈길을 끌었다.

나 사장은 "퓨어스템OA키트주의 경우 통증제어는 물론 연골 재생 효과까지 나타낸 세계 첫 사례로 골관절염 치료제 시장에 새로운 영역을 개척할 수 있는 신약으로 기대를 모으고 있다"며 "임상 1상 신청과 함께 글로벌 라이센스 아웃 준비도 차분히 진행하고 있다"고 말했다.