치료가 어려운 희귀질환 '단장증후군' 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신신약 개발 가능성이 열렸다.

한미약품은 9~14일 온라인으로 열리고 있는 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 단장증후군 치료 바이오신약 'LAPSGLP-2 Analog'의 연구 결과들을 구연 및 포스터로 발표해 주목받았다고 13일 밝혔다.

단장증후군은 작은창자(소장) 기능이 선천적으로 또는 생후 외과적 절제술로 60% 이상 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 질환이다.

LAPSGLP-2 Analog는 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 지속형 바이오신약으로, 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 통해 세계 최초로 '한달에 한번' 투여가 가능하도록 개발된 혁신 치료제다. 2019년 미국 식품의약국(FDA)와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품을 받았고, 2020년과 2021년에는 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)과 패스트트랙 개발 의약품으로 지정된 바 있다. 현재 미국, 독일에서 글로벌 임상 2상 허가를 받은 상태다.

이번에 발표된 연구 결과에 따르면, 매일 투여해야 하는 유일한 단장증후군 치료제 또는 현재 개발중인 주1회 지속형 치료제를 투약중인 모델에 비해 LAPSGLP-2 Analog를 한달에 한 번 투약한 그룹에서 소장의 성장 및 흡수능력이 증가하는 것으로 확인됐다. 또 기존 치료제를 매일 투여하다가 LAPSGLP-2 Analog로 전환해 한달에 한번 투여했을 때도 우수한 효능이 나타났다.

단장증후군은 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율 또한 50% 이하로 매우 낮다. 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 장기간 필요해 환자의 삶의 질에 지대한 영향을 끼친다.

한미약품 권세창 사장은 "LAPSGLP-2 Analog가 기존 치료제보다 더 나은 치료옵션을 제공할 수 있다는 가능성을 확인해 기쁘다"며 "단장증후군 환자들의 삶의질을 높여주기 위해 글로벌임상에 속도를 높여 상용화 시기를 앞당기는데 최선을 다 하겠다"고 말했다.