한미약품이 개발한 폐암 혁신신약 '포지오티닙'의 미국 식품의약국(FDA) 시판허가 절차가 시작됐다.

한미약품 파트너사 스펙트럼은 치료 경험이 있는 국소 진행 및 전이성 HER2 엑손20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암(NSCLC)을 적응증으로 FDA에 신약시판허가신청서(NDA) 제출을 완료했다고 6일(현지시간) 밝혔다. 해당 적응증으로 현재까지 FDA가 승인한 치료제는 없다.

포지오티닙은 올해 초 FDA로부터 패스트트랙 개발 약물로 지정받았으며, 지난 해 12월 FDA와 사전 미팅에서 신약허가(NDA) 제출에 대한 동의를 얻었다.

이번 NDA 제출은 포지오티닙의 안전성과 효능을 평가한 임상의 긍정적인 코호트2 결과를 기반으로 한다. 포지오티닙은 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받은 바 있다.

회사측에 따르면 치료 경험이 있는 국소 진행 및 전이성 HER2 엑손20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암 환자 90명에 포지오티닙 16㎎을 1일 1회 경구 투여한 결과, 임상 결과 객관적 반응율(ORR)은 27.8%로 나타났다. 실제 ORR 최소값은 18.9%로, 사전 정의된 통계학적 가설을 기반으로 예상한 환자들의 ORR 최소값인 17%를 초과했다.

반응지속기간 중앙값(mDOR)은 5.1개월, 무진행 생존기간(mPFS)은 5.5개월이었다. 이 코호트에서 87%의 환자는 약물 중단을 경험했으며 11명의 환자(12%)는 이상반응으로 인해 영구 중단했다. 13명의 환자(14%)는 치료제 관련 심각한 이상반응을 겪었다.

스펙트럼은 FDA와 성공적 사전 미팅을 통해 이번 NDA 제출을 결정했다고 밝혔다. FDA와의 미팅에서 스펙트럼은 코호트2가 NDA 제출의 기반이 될 수 있다는 점을 먼저 확인했다. 스펙트럼은 시판허가 검토를 수행하는 동안 FDA와 적절한 협력을 계속할 예정이다.

스펙트럼의 조 터전 사장은 "HER2 엑손20 삽입 변이 폐암 환자의 최초 치료제 달성을 위한 중요한 단계에 이르렀다"며 "미충족 의료 수요가 높은 분야에서 중요한 이정표를 달성하기까지 열정적으로 노력해 준 연구자들과 환자, 스펙트럼 임직원들에게 감사하다"고 말했다.