SK바이오팜이 개발하는 두번째 신경질환 신약이 글로벌 임상 3상에 돌입한다. 오는 2025년 출시가 목표다.

SK바이오팜은 6일 레녹스-가스토 증후군 치료제 '카리스바메이트'가 글로벌 임상 3상에 돌입했다고 밝혔다.

임상 3상은 소아 및 성인 레녹스-가스토 증후군 환자 250여명을 대상으로 미국·유럽 등 60여개 기관에서 진행될 예정이다. 무작위, 이중맹검, 위약대조 방식으로 약물의 유효성, 안전성, 내약성 등을 평가한다.

레녹스-가스토 증후군은 여러 종류의 발작 증상이 나타나는 희귀 난치성 소아 뇌전증으로, 발달 장애 및 행동 장애를 동반하는 것으로 알려졌다. 이 질환은 완치법이 없고 치료 예후도 좋지 않아 환아의 약 85%가 성인이 된 후에도 발작을 지속 경험한다. 미국에서 약 4만8000명 이 이 질환을 앓고 있으며, 전세계적으로 약 100만명의 환자가 있는 것으로 추정된다.

카리스바메이트는 광범위한 발작 조절 효과 및 복용 안전성이 기대되는 약물이다. 뇌전증 치료제 '세노바메이트', 수면장애 치료제 '솔리암페톨'[2]에이은 차세대 신경질환 신약으로, 2025년 글로벌 시장 출시를 목표로 하고 있다.

카리스바메이트는 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정되며 시장 경쟁력을 확보했다. 희귀의약품의 경우 우선 심사 신청권·세금 감면·허가신청 비용 면제 등 다양한 혜택이 주어지며, 임상 3상에 성공해 허가를 획득할 시 7년간 시장 독점권이 부여된다.