오가노이드(장기 유사체) 기반 재생치료제가 국내 처음으로 인체에 투여된다. 전 세계적으로는 일본에 이은 두번째 임상 진입 사례다. 국내에서 개발된 오가노이드 재생치료제가 세계 첫 상용화를 이룰 수 있을지 기대를 모은다.

21일 오가노이드사이언스는 오가노이드 기반 장 질환 재생치료제인 'ATORM-C'의 임상연구 2건이 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨생법)에 의한 적합 판정을 받게 되어 연내 환자 투여가 이루어질 예정이라고 밝혔다. 일본의 와타나베 마모루 연구팀 이후 두번째 임상 진입 사례가 될 전망이다.

인체 조직을 모사하는 미니장기인 오가노이드는 손상된 조직에 이식했을 때 탁월한 재생능력을 가지고 있는 미래 '재생의학의 게임 체인저'다. 오가노이드사이언스는 오가노이드를 기반으로 난치병을 치료할 수 있는 재생치료제를 세계 최초 상용화를 위해 준비 중이다.

그동안 오가노이드사이언스는 보건복지부의 희귀질환 극복연구 과제와 바이오헬스투자인프라연계형 연구개발(R&D) 과제 2건의 수행을 통해 기술의 개념검증(PoC) 확립을 통한 임상 진입 가능성을 확보하고 기술 성장을 위한 사업화 진입에 힘써왔다. 또 최근 산업통상자원부의 바이오산업기술개발사업 과제 주관기관으로 선정돼 오가노이드 재생치료제의 제품화를 위한 품질 검증 및 특성 평가 통합 플랫폼을 개발해 오가노이드 재생치료제의 상용화를 위한 기반을 확보하는데 주력하고 있다. 세 가지 국책사업 과제들의 정부 지원금을 합한 금액은 56억원에 이른다.

국내외 여러 기업들이 줄기세포 기반의 재생치료제를 개발하고 있으나 분화 효율 저하에 따른 낮은 치료 효과와 재생되기 까지의 분화 기간 소요, 낮은 확장성 등의 한계점들이 남아있다. 반면 오가노이드 기반 재생치료제는 원래 분화된 세포들로 이루어져 있어 분화에 필요한 시간이나 분화도와 관계없이 바로 재생 기능이 시작된다. 업계는 오가노이드가 줄기세포의 한계를 뛰어넘을 수 있을 것으로 내다보고 있다.

오가노이드사이언스는 희귀·난치성 질환 영역의 오가노이드 기반 재생치료제 임상 진행을 위한 세포치료제 시약 생산을 할 수 있는 자체 GMP 시설을 보유하고 최근 제조업 허가를 취득했다. 또 서울아산병원과의 협약으로 병원 내 임상시험용 첨단바이오의약품 GMP 시설까지 예정되어 있어 임상을 위한 모든 준비를 마쳤다는 설명이다.

오가노이드 기반 재생치료제 개발을 총괄하는 이경진 CTO(기술총괄이사)는 "오가노이드 기반 치료제가 다수의 정부 과제로 채택되면서 난치병들을 완치할 수 있게 해 주는 대표적인 차세대 재생치료제가 될 것" 이라며 "오가노이드가 첨생법으로 임상연구 승인을 받은 만큼 오가노이드의 상용화 시대 또한 머지않은 미래가 될 것" 이라고 말했다.