강스템바이오텍이 개발한 아토피피부염 줄기세포 치료제 '퓨어스템-에이디주'의 효과가 단회 투여 만으로 3년 이상 유지되는 것으로 나타났다. 투여 이후 증상이 악화된 비율은 10% 이하에 그쳤다. 회사측은 장기 안전성과 유효성을 확인했다는 것에 큰 의의를 두고 있다.

강스템바이오텍은 24일 2019년 완료한 '퓨어스템-에이디주' 임상3상의 장기추적연구 중간 결과를 공개했다. 이번 연구는 식품의약품안전처의 가이드라인에 따른 것으로, 임상개발 중인 줄기세포 치료제의 5년 장기 안전성 추적이 주목적이다. 강스템바이오텍은 5년간의 안전성뿐만 아니라 3년까지의 유효성도 확인할 수 있도록 설계했으며, 안전성에 대한 연구는 5년이 되는 시점인 2023년 말까지 진행하여 최종화할 계획이다.

이번 장기추적연구 대상이 된 시험은 2018년 4월부터 12월까지 실시했던 임상3상이다. 총 197명의 환자가 참여했으며 그 중 98명이 시험약을 투여 받았다. 시험약을 투여 받은 환자 중 장기추적연구에 동의한 69명의 환자를 대상으로 36개월 동안의 안전성 및 유효성을 평가한 결과, 3년 시점까지 시험약과 연관된 사망이나 악성종양 등의 중대한 이상반응은 확인되지 않았다.

장기적 유효성을 분석한 결과, 아토피 피부염 중증도 평가 기준인 EASI-50을 달성한 비율은 1년 시점에 전체 58%, 2년 시점 66%, 3년시점 75%로 확인됐다. EASI-50이란 의약품 투여 후 피부염 증상이 50% 이상 개선된 환자의 비율을 뜻한다. 퓨어스템 투여 1년 후 증상이 조금이라도 악화된 환자 비율은 전체 10%, 2년 후에는 전체 8%에 그쳤다. 특히 투여 3년 후까지 전체 86% 이상의 환자가 증상이 개선됐다고 평가했다.

EASI 점수 측정 시 세계보건기구(WHO)(세계보건기구) 의약품 분류(ATC) 코드를 기준으로 환자들이 병용한 아토피피부염 약물을 확인했다. 이를 통해 항히스타민제, 스테로이드 등을 포함한 통상적인 치료와 경구용 면역억제제, 생물학적제제(MAB제제 등)를 포함한 전신성 면역억제제로 분류하여 분석을 진행했다.

그 결과 각 시점의 전신성 면역억제제 사용 여부와 EASI-50 달성과의 연관성을 조사한 결과 모두 통계적으로 유의하지 않아 관련성이 없는 것으로 판단됐다.

배요한 임상개발본부장은 "지난해부터 아토피피부염 치료제 임상3상에 재도전하고 있어 이번 장기추적연구 결과는 큰 의의가 있다"며 "비록 2018년에 진행한 임상시험에서는 통계적 유의성을 확보하지 못했지만, 본 연구결과를 통해 퓨어스템-에이디주의 뛰어난 장기 안전성뿐 아니라 단회 투여 후 중등도 이상의 환자가 통상적인 아토피 치료만으로도 상당기간 아토피피부염을 효과적으로 관리할 수 있다는 가능성을 확인했다"고 강조했다.

강스템바이오텍은 개선된 임상 프로토콜을 기반으로 환자 308명에 대한 줄기세포 치료제 '퓨어스템-에이디주'의 임상3상을 진행 중이다.