한미약품이 개발해 미국 바이오기업 스펙트럼에 기술 수출한 비소세포폐암 치료제 '포지오티닙'이 미국 신속 승인 거절 위기에 놓였다.

25일 스펙트럼에 따르면 미국 식품의약국(FDA) 항암제자문위원회(ODAC)는 지난 23일 자문 회의를 열고, 포지오티닙의 신속 승인을 권고하지 않는다는 결정을 내렸다.

이날 자문위원들은 이전에 치료를 받은 경험이 있거나 '사람상피세포증식인자수용체 2형(HER2) 엑손20' 삽입 돌연변이가 있는 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 환자 치료에 대한 포지오티닙의 데이터를 검토한 결과, 9대 4로 포지오티닙이 환자에게 주는 현재의 혜택이 위험보다 크지 않다고 표결했다.

ODAC은 암 치료에 사용하기 위한 시판 및 임상 제품의 유효성과 안전성에 관한 데이터를 검토하고 평가하는 전문가들로 구성된 독립위원회다. 위원회는 FDA에 적절한 권고안을 제시하지만, 이 권고안은 구속력이 없으며 제품 승인은 FDA가 최종 결정한다. FDA는 ODAC 권고를 포함한 모든 상황을 검토한 뒤 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 오는 11월 24일까지 최종 허가여부를 결정할 예정이다.

앞서 FDA가 공개한 '브리핑 문서'에서 따르면 포지오티닙의 임상 결과가 신속 승인을 뒷받침하기에 충분하지 않다는 의견이 제기됐다. 임상 결과, 진행성 HER2 엑손 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암 환자에게 포지오티닙을 투여했더니 객관적 반응률(ORR) 28%를 나타냈고, 반응지속기간(DOR) 중앙값은 5.1개월이었다. ORR은 종양이 일정량 이상 줄어든 환자 비율을 뜻한다.

ODAC는 "객관적 반응률 및 반응지속기간 결과는 다른 사용 가능한 치료법에 비해 의미 있는 이점을 제공하지 않을 수 있고 임상적 이익을 예측하지 못할 수도 있다"며 "만약 포지오티닙이 신속 승인을 받는다면 현재까지 승인된 폐암에 대한 표적 치료제 중 가장 효과가 낮은 치료제가 될 것"이라고 지적했다.

안전성에 대한 우려도 제기했다. 문서에 따르면 포지오티닙 16㎎의 일일 1회 투여 환자의 85%가 3~4등급의 심각한 부작용을 경험했으며, 57%의 환자는 투약 용량 감소를 경험했다. 임상 프로그램 전반에 걸쳐 용량 최적화도 불충분하다고 지적했다.

스펙트럼은 현재까지 보고된 이상 반응들은 충분히 관리 가능하며, 포지오티닙이 환자들에게 주는 혜택이 위험보다 분명히 크다고 주장하고 있다.

스펙트럼의 톰 리가 사장은 "HER2 엑손20 삽입 돌연변이를 가진, 이전에 치료 경험이 있는 폐암환자에게 효과적일 수 있는 치료법이 추가로 필요하다는 점에서 이번 ODAC의 결과는 실망스럽다"며 "PDUFA 기일인 11월 24일에 맞춰 이 프로그램에 대한 우리의 옵션들을 면밀히 평가하겠다"고 말했다.

한미약품 관계자는 "포지오티닙의 유용성에 대해 파트너사인 스펙트럼과 함께 ODAC에서 충분히 설명해 환자들을 위한 긍정적 권고가 내려질 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.