강스템바이오텍이 개발하는 세계 최초 아토피 피부염 줄기세포 치료제 '퓨어스템-에이디주' 개발이 임박했다.

강스템바이오텍은 퓨어스템-에이디주에 대한 국내 임상 3상 투약환자가 250명을 돌파했다고 8일 밝혔다. 퓨어스템-에이디주 임상 3상은 아토피 피부염의 근본적 치료를 목표로 국내에서 총 308명을 대상으로 진행 중이다.

이제까지 전체 목표대상자의 80% 이상인 250명의 환자에게 투약이 완료됐고, 기존 치료제에 효과를 보지 못한 환자에서 긍정적 반응을 나타내고 있다. 약물과 관련된 중대한 이상반응도 나타나지 않았다. 회사는 2분기 내 투약을 마무리하고, 이르면 연내 탑라인 데이터를 확보해 2024년 내 국내 품목허가를 승인 받을 계획이라고 밝혔다.

해외시장 진출을 위한 준비도 진행 중이다. JP모건 컨퍼런스 등 글로벌 제약바이오 행사를 통해 퓨어스템-에이디주에 관심을 보인 빅파마와 라이선스 아웃, 해외지역 판매 등을 추진하고자 이번 임상 3상 진행현황에 대해 지속적으로 공유하며 교류를 이어가고 있다.

퓨어스템-에이디주는 탯줄 혈액에서 채취한, 성체줄기세포 중 가장 건강하고 어린 줄기세포를 원천으로 한다. 주목할 점은 특정인자만을 억제해 증상을 개선시키는 것이 아닌 PGE2, TGF-beta 등과 같은 면역조절인자를 분비해 아토피성 피부염 유발에 관여하는 TH2 세포, 비만세포, B세포 등 여러 면역세포의 활성을 조절한다는 것이다. 이에 환자의 면역기전을 정상화하여 기존에 없던 근본적 치료를 목표로 하고 있다.

또 회사측은 영하 70도 이하로 유통되는 동결제형으로 우수한 세포활성을 가진 치료제를 세포은행 구축 완료를 통해 표준화할 계획이다. 이를 통해 고품질 특성과 대량생산 능력을 확보하여 기존 아토피 치료제와 비교해 연간 환자당 치료 비용을 낮추는 데 기여할 것으로 기대하고 있다.

강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장은 "남은 투약 대상자는 50여 명으로 대상자 모집이 막바지에 이른 만큼 안전성이나 효과 불충분으로 고민 중인 환자들에게 임상시험 참여가 좋은 기회가 될 것으로 본다"며 "임상시험 데이터를 바탕으로 그간 글로벌 제약사의 규제업무와 임상경험에서 쌓은 노하우를 더해 세계 최초 줄기세포 기반 아토피 치료제의 품목허가 승인이 될 수 있도록 전력을 다하겠다"고 말했다.