메드팩토가 미국과 한국에서 진행 중인 골육종 대상 백토서팁 단독요법 임상 1·2상의 첫 환자 투약을 완료했다고 3일 밝혔다.

메드팩토는 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1·2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 올해 2월에는 식품의약품안전처로부터도 IND 승인을 받은 바 있다.

임상은 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 54명을 대상으로 미국과 한국에서 진행된다. 메드팩토는 임상에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인할 예정이다.

골육종 대상 백토서팁 단독요법은 이미 FDA로부터 치료목적 사용(동정적 사용)승인을 받아 백토서팁을 투여한 환자에게서 치료 효과가 확인된 상태다. 미국에서 호스피스 치료를 받던 골육종 환자는 치료목적 사용으로 지난해 2월 백토서팁을 단독 투여한 후 13개월째 폐와 뇌 전이 없이 건강한 일상생활을 하고 있다.

이 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD), 신속 심사제도( 패스트트랙) 개발 품목으로도 지정 받은 상태다.

회사측에 따르면 백토서팁 단독요법이 골육종 환자들에게 효과가 있는 것으로 알려지면서 국내외에서 병원에서 치료목적 사용 요청이 이어지고 있다.

골육종은 한 번의 수술로 종양을 완전히 제거할 수 없기 때문에 꾸준한 항암치료로 뼈에 생긴 암을 모두 제거해야 한다. 특히 항암치료 중에도 폐와 뇌 등으로 전이되는 것이 일반적이고, 전이 환자의 경우 5년 생존율이 20~30% 수준에 불과하다. 폐와 뇌로 전이되면 사망까지 이르기 때문에 전이 차단만으로 생존율을 높일 수 있다.

메드팩토 관계자는 "골육종 대상 백토서팁 단독요법의 첫 환자 투여로 임상이 본격적으로 시작된다"면서 "성공적인 임상 진행으로 향후 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료 옵션으로 자리매김 될 것"이라고 말했다.