아직 마땅한 치료제가 없는 비알코올성지방간염(NASH)을 K-제약이 정복할 수 있을지 관심이 모인다. 전 세계적으로 NASH 치료제 개발이 난항을 겪고 있는 가운데 국내 기업이 개발한 혁신 신약들이 주목을 받고 있기 때문이다.

24일 업계에 따르면 국내에서는 한미약품과 동아에스티, 유한양행, LG화학 등이 NASH 치료제 개발에 나서고 있다. NASH는 알코올을 섭취하지 않는데도 간세포에 중성지방이 축적되는 질환이다. 간 내 염증 및 섬유화를 특징으로, 간경화, 간암, 간부전 등 심각한 간질환을 일으킬 수 있다. 전 세계적으로 유병률은 2~4%, 미국의 경우는 3~5%에 달하지만 개발된 치료제는 없다.

하지만 개발마저 쉽지 않은 상황이다. 외신 등에 따르면 미국 식품의약국(FDA) 위장약 자문위원회(GIDAC)는 지난 19일 인터셉트 파마슈티컬스의 NASH 치료제 오칼리바(오베티콜산) 신약승인신청(NDA)을 검토했다.

이날 회의에서 "2기 혹은 3기 섬유증을 동반한 NASH 환자에서 오칼리바 25㎎의 이점이 위험보다 더 큰가"라는 질문에 자문위원 16명 중 12명이 반대표를 던졌다. 찬성과 기권은 각각 2명이었다. 자문위원 16명 중 15명은 오칼리바의 글로벌 임상 3상 연구 747-303의 데이터가 제출 및 검토될 때까지 승인을 연기하자는 의견에 찬성했다. 자문 위원회 투표는 구속력은 없지만 FDA는 승인에 관한 결정을 내릴 때 이들의 의견을 고려하고 있다.

화이자도 지난 2020년 NASH 치료 후보물질 임상 1상을 중단했으며, 얀센 역시 지난 2월 애로우헤드 파마슈티컬스르부터 도입한 NAHS 신약후보물질에 대한 권리를 반환했다.

이런 가운데 국내 기업들의 도전은 계속되고 있다. 가장 가시적인 성과를 내는 곳은 한미약품이다. 한미약품은 현재 미국과 한국에서 NASH 치료 혁신신약 '랩스 트리플 아고니스트'의 임상2상을 진행하고 있다. 최근 미국 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 랩스 트리플 아고니스트의 글로벌 임상 2상을 '계획 변경없이 지속 진행하라'는 권고를 받았다.

한미약품은 지난 19~24일 미국 워싱턴DC에서 열린 미국흉부학회 국제 컨퍼런스에서 랩스트리플 아고니스트를 특발성 폐 섬유증(IPF) 치료제로 개발할 수 있는 가능성을 확인한 연구 결과를 발표하며 주목을 받았다.

FDA는 2022년 7월 랩스 트리플 아고니스트를 NASH 치료를 위한 패스트트랙 개발 의약품으로 지정했으며 PCB(원발 담즙성 담관염) 및 PSC(원발 경화성 담관염), IPF(특발성 폐 섬유증) 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정한 바 있다.

한미약품 관계자는 "삼중작용 혁신 바이오신약 랩스트리플 아고니스트가 다양한 적응증에서 의미있는 잠재력을 지속적으로 확장해 나가고 있다"며 "희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 개발과 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.

동아에스티는 미국 자회사 뉴로보 파마슈티컬스에 기술이전 한 NASH 겸 2형 당뇨 치료제 'DA-1241'의 미국 임상 2상을 최근 FDA로부터 허가받았다. 올해 3분기 안으로 임상을 시작해 내년 하반기에 마친다는 구상이다. 일동제약 역시 지난해 8월부터 NASH 치료제 임상 1상을 진행 중이며 유한양행, LG화학도 임상 1상 단계다.

글로벌 데이터에 따르면, 미국을 포함한 주요 7개국 기준으로, 2021년 2270억원 규모에서 2031년에는 약 36조원에 이를 것으로 전망되고 있다.