생명공학 기업 아퓨어스가 기존 사업 기반인 바이오 소재 공급 및 연구용역 분야에서, 최근 첨단 의약품으로 주목받고 있는 유전자 치료제로 사업 방향을 전환한다고 31일 밝혔다.

아퓨어스는 지난 12일 엘릭서 테라퓨틱스와 심부전질환(HF)과 말초동맥질환(PAD) 등을 타깃 적응증으로 하는 유전자 치료제 후보물질의 전 세계 전용실시권에 대한 라이선스 인(기술 도입) 계약을 체결하며 본격적으로 사업 영역 확장에 나섰다.

특히, 허혈성 심장부전(IHL)과 중증하지허혈(CLI)에 대해서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속승인(Fast Track) 프로그램으로 지정됨으로써, 임상 2상이 완료되면 신약승인(NDA)과 상업화가 가능할 것으로 기대되고 있다.

계약 금액은 선급금 400만 달러와 마일스톤 3800만 달러 등 총 4200만 달러(총 550억 원) 규모이며, 로열티는 매출에 따라 5%를 별도 지급한다.

엘릭서 테라퓨틱스가 미국 유벤타스 테라퓨틱스로부터 양도받은 'SDF-1 기반의 유전자 치료제(JVS-100)'에 대한 보유 기술, 특허 임상시험, 제조 등 일체의 지식재산권 및 무형자산에 대한 전 세계 전용실시권을 허여하는 것이 핵심 내용이다.

이번 기술이전 및 라이선스를 통해 향후 아퓨어스는 상업화에 근접한 유전자치료제의 임상 재개와 파이프라인의 적응증 확장을 꾀하고 있다.

아퓨어스 관계자는 "이번 기술이전 및 라이선스 계약에 따라 유전자치료제 후보물질의 원천 개발사인 미국 클리블랜드 클리닉 및 유벤타스 테라퓨틱스와 데이터 분석 및 상업화 검증을 주도하고 있는 독일 기업 게놈 바이오로직스를 주축으로 최적화된 후속 임상시험 설계를 준비해 나갈 계획"이라며 "임상 시험, 데이터 분석, 공정개발, 품질관리 등 각 분야 현지 전문가들을 자문위원단(Scientific Advisory Board)으로 구성하여 체계적인 상업화를 계획하고 있다"고 설명했다.

글로벌 의약품 시장조사기관 이밸류에이트 파마(Evaluate Pharma)의 2022년 보고서에 따르면 글로벌 유전자치료제 시장은 2021년 15억 달러(약 2조 원)에서 연평균 60%의 성장률로 2026년 160억 달러(약 21조 원)로 급속 성장할 것으로 전망되고 있다.