한미약품이 세계 최초 월 1회 피하투여 제형의 파브리병 치료 혁신신약 개발을 구체화하고 있다.

한미약품은 지난 4일부터 9일까지(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 '월드 심포지엄 2024'에서 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구결과 2건을 포스터로 발표했다고 15일 밝혔다.

한미약품은 이번 연구를 통해 'LA-GLA'의 ▲리소좀 내 안정성 ▲연장된 생체 내 반감기 등을 확인했다. 이를 바탕으로 한미약품은 파브리병 치료를 위한 새로운 패러다임을 제시하고 있다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 '리소좀 축적질환(LSD)'의 일종이다. 발병 원인은 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A' 결핍이다.

불필요한 물질들을 제거하는 기능을 하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질이 분해되지 못하고 계속 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어난다. 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상되고 사망에 이른다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장기능 악화에 대한 유효성 부족 등의 한계점이 있다.

한미약품과 GC녹십자가 공동 연구 중인 'LA-GLA'는 이러한 1세대 치료제의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다.

아울러 한미약품은 'LA-GLA'의 희귀의약품지정(ODD) 및 임상시험계획(IND) 신청을 준비 중이다.