유한양행이 폐암 치료제부터 희귀 질환 치료제까지 신약 후보물질 발굴에 총력을 다하고 있다.

유한양행은 지난 28일 식품의약품안전처로부터 'YH35995' 임상1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 1일 밝혔다.

유한양행에 따르면 이번 임상 1상은 YH35995를 처음으로 사람에게 투여하는 시험이다. 유한양행은 YH35995를 건강한 성인 남성에게 경구 투여해 해당 물질의 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성 등을 평가한다.

'YH35995'는 유한양행이 경구형 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질이다.

고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소가 결핍돼 글루코실세라마이드 등이 리소좀에 축적되는 질환이다. 이에 따라 '기질감소치료'는 기질인 글루코실세라마이드 합성을 억제함으로써 기질의 축적을 감소시키는 것을 목적으로 한다.

이와 관련 유한양행의 YH35995는 글루코실세라마이드 합성 효소를 억제하는 저분자 화합물이다. 유한양행은 YH35995가 글루코실세라마이드 생성을 낮추는 기전을 갖춰 '기질감소치료제'로 연구되고 있다고 설명한다.

또 해당 물질은 혈액뇌장벽(BBB)을 투과할 수 있도록 개발된 것이 특징이다. 전임상 시험을 통해 동물에서 높은 BBB 투과율이 확인됐고, 뇌에서 글루코실세라마이드를 억제하는 수치가 기존 치료제 대비 더 크게 나타났다는 것이 유한양행 측의 설명이다.

아울러 'YH35995' 임상 단계 진입은 유한양행이 추진하는 첫 희귀 질환 치료제 개발이라는 점에서도 의미가 크다는 것이 국내 제약 업계의 중론이다.

현재 유한양행은 폐암 신약 '렉라자(성분명: 레이저티닙)'로 연구개발 성과를 거두고 있다.

특히 '렉라자'는 글로벌 시장에서 K신약의 위상을 이어갈 것으로 기대감을 높이고 있는데, 유한양행의 렉라자와 얀센의 리브리반트(성분명: 아미반타맙) 병용요법에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 허가 여부가 오는 8월 공개될 것으로 전망되면서다.

렉라자의 글로벌 판권을 보유한 글로벌 제약사 존슨앤드존슨 이노베이티브 메디슨은 지난 2023년 12월 미국 FDA에 해당 품목허가 신청서를 제출한 바 있다.

유한양행은 렉라자 후속으로 'YH42946' 개발에도 속도를 낸다.

유한양행은 지난 5월과 6월, 미국 FDA와 국내 식품의약품안전처로부터 'YH42946' 임상1/2상 시험계획(IND)을 승인받았다. 유한양행은 올해 하반기 미국과 한국에서 환자를 모집할 계획이다.

유한양행에 따르면 YH42946는 새로운 표적항암제 후보물질이다. YH42946은 HER2를 표적하는 타이로신 키나아제 억제제로, 차세대 비소세포폐암 치료제로 설계됐다. 이에 대해 유한양행은 YH42946는 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 돌연변이로 인한 비소세포폐암 치료제로 쓰이는 렉라자와 차별화됐다고 설명한다.

이밖에 유한양행은 알레르기 질환 치료제 'YH35324', 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 등 파이프라인 다각화에 주력한다는 방침이다.