광동제약이 희귀질환 사업분야를 확장한다.

광동제약은 이탈리아 희귀의약품 전문 기업 키에시의 희귀의약품을 추가 도입하고 국내 독점 판매 및 유통 계약을 체결했다고 15일 밝혔다.

이번 계약으로 광동제약이 도입한 품목은 말단비대증 치료제 '마이캅사', 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 '적스타피드', 수포성 표피박리증 치료제 '필수베즈', 지방이영양증 치료제 '마이알렙트' 등 4종의 희귀질환 신약이다.

광동제약에 따르면, 말단비대증은 뇌하수체에 종양이 생겨 성장호르몬이 과도하게 분비되는 희귀질환이다. 주사제로 평생 질환을 관리해야 하는 기존 치료제 시장에서 경구용 치료제인 '마이캅사'는 환자와 보호자에게 의미 있는 선택지를 제공한다는 것이 광동제약 측의 설명이다.

'적스타피드'는 20세 이전 심장마비와 뇌졸중과 같은 심혈관 질환의 위험을 크게 증가시키는 동형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증에 효능효과를 갖췄다. 동형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증의 경우, 기존 스타틴 제제로는 치료가 어려워 광동제약은 적스타피드가 적합한 대안이 될 것으로 내다보고 있다.

'필수베즈'는 수포성 표피박리증에 승인된 치료제다. 수포성 표피박리증은 유전적 결함으로 인해 피부 및 점막 조직이 매우 연약해져 작은 자극에도 피부에 수포가 형성되는 질환이다. 신생아 시기부터 증상이 나타나고 심할 경우 일상생활이 불가능할 정도의 전신수포, 통증을 동반한다.

'마이알렙트'는 미국 식품의약국(FDA)이 지방이영양증 치료제로 유일하게 승인한 제품이다. 지난 2022년 국가임상시험지원재단(KoNECT)이 국내 도입이 시급한 글로벌 신약 5위로 선정하기도 했다.

아울러 광동제약은 앞서 지난 2023년에는 키에시의 '락손', '엘파브리오', '람제데' 등 총 3종의 희귀의약품을 도입한 바 있다. 광동제약은 다양한 미충족 의료 수요를 발굴해 신약후보물질을 도입하는 등 글로벌 협업을 지속한다는 방침이다.