GC녹십자와 한미약품의 파브리병 신약개발이 임상 단계로 신속하게 진입하게 됐다.

GC녹십자와 한미약품은 공동 개발중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1/2상 시험계획서를 승인받았다고 2일 밝혔다. 양사는 앞서 지난 8월 미국 FDA에 해당 임상시험계획서(IND)를 제출한 바 있다.

이에 따라 이번 임상은 파브리병 환자를 대상으로 'LA-GLA'의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가하기 위해 진행된다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 '리소좀 축적질환(LSD)'의 일종이다.

파브리병 발병 원인은 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A' 결핍이다. 불필요한 물질들을 제거하는 기능을 하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질이 분해되지 못하고 계속 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어난다. 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상되고 사망에 이른다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장기능 악화에 대한 유효성 부족 등의 한계점이 있다.

한미약품과 GC녹십자가 공동 연구 중인 'LA-GLA'는 이러한 1세대 치료제의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다.