양산부산대병원 세포유전자융합치료센터가 소아조로증 환자를 대상으로 줄기세포를 이용한 고위험 첨단재생의료 임상 연구가 첨단재생의료·첨단바이오의약품 심의위원회 적합 및 식품의약품안전처에서 최근 승인을 받았다.

이번에 승인된 임상 연구는 선천적 유전자 변이에 따라 평균 수명 대비 작은 키, 소악증, 피부 노화, 탈모 등의 증상이 나타나며 급속히 노화가 진행돼 평균 만 13세에 사망하는 희귀 유전 질환인 소아조로증(Progeria) 환아를 대상으로 동종 골수 유래 중간엽 줄기세포를 이용해 치료하는 고위험 임상연구다.

특히 동종 골수 유래 중간엽 줄기세포를 투여함으로써 염증 억제, 면역 조절, 혈관 재생 촉진 등의 작용을 통해 소아조로증 환아의 주요 사망 원인인 급속 진행성 죽상경화증을 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

해당 과제는 빠르게 악화되는 소아조로증의 특성을 고려해 연구의 유해성과 유익성(Risk and Benefit)을 종합적으로 평가한 결과, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 적합 의결됐다.

이어 고위험 임상연구계획에 대해 심의위원회의 심의와 식약처 검토를 동시에 진행하는 신속·병합 검토 절차를 통해 식약처에서도 약 한 달 만에 최종 승인됐다.

이번 과제의 연구 책임자인 전종근 세포유전자융합치료센터장은 "현재까지 심혈관 계통을 비롯한 전신 노화가 급속도로 빨리 진행되는 소아조로증 환아에서의 치료제가 부재했으나, 이번 중간엽 줄기세포 조기 투여를 함으로써 합병증 진행 예방을 통한 생명 연장 기회가 될 수 있기를 바란다"며 "앞으로도 소아조로증 환아의 삶의 질 향상을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.

한편, 양산부산대병원은 2021년 8월 첨단재생의료 진행기관으로 지정받았으며 희귀 난치질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 기반 마련 및 의료계에서 첨단재생의료 연구를 선도하는 데 기여하고자 세포유전자융합치료센터를 개소해 운영하고 있다.