국내 바이오텍이 개발한 단백질 분해 기반 신약이 침샘암(선양낭성암)을 대상으로 한 비임상 모델에서 종양이 완전히 사라지는 완전관해를 나타냈다. 침샘암은 전 세계 승인된 치료제가 전혀 없는 희귀암이어서 새로운 가능성에 기대가 높아지고 있다.

단백질 분해 신약 개발 기업 핀테라퓨틱스는 지난 18~19일 미국 보스턴에서 열린 선종낭성암연구재단(ACCRF) 컨퍼런스에 초청되어 'CK1알파(α)' 분자접착제 기전의 분해약물(MGD) 'PIN-5018'의 비임상 효능 및 임상시험 계획을 발표했다.

오는 10월 첫 환자 투여를 앞두고 있는 PIN-5018은 핀테라퓨틱스의 리드 프로그램으로 대장암, 전립선암, 선양낭성암(ACC) 등이 타깃 적응증이다.

특히 ACC는 침샘 주위에 발생하는 희귀암으로, 희귀암 중 환자가 많은 편이나 승인된 치료제가 없어 효과적인 치료 옵션이 전혀 없는 상황이다.

PIN-5018은 ACC 비임상 모델 평가에서 단독투여로도 종양이 사라지는 완전관해 반응 (CR)을 보였고, 병용 전략도 검토 중이다.

ACCRF는 지난 5월 핀테라퓨틱스와 ACC 치료제 개발을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결한 바 있다. ACCRF 설립 이후 체결한 첫 MOU였다.

미국의 비영리 연구기관인 ACCRF는 현재 'PDX 모델&스크리닝 프로그램'을 운영하고 있다. 이 프로그램은 신약 후보물질의 효능 검증과 기전 분석을 가능하게 하는 세계 최고 수준의 ACC 특화 연구 플랫폼으로 평가받는다.

핀테라퓨틱스는 이 스크리닝 프로그램을 'PIN-5018'의 전임상 효능을 평가했다.

핀테라퓨틱스는 PIN-5018에 대해서 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 그리고 지난 8월 식품의약품안전처로부터 임상1상 시험계획 승인을 받은 바 있으며, 오는 10월부터 국내 임상을 본격적으로 개시할 계획이다.

ACCRF의 적극적인 협조로, 미국에서의 신약 개발 기대감은 더욱 커지고 있다. 핀테라퓨틱스는 이미 FDA와의 사전 협의를 통해 ACC 치료제 개발로 진행되는 PIN-5018의 임상1상에서 전체 투약 환자의 25%에 효과를 확인할 경우 가속 승인이 가능하도록 하겠다는 구두 확인을 받은 상태다.

이번 컨퍼런스에서 발표를 진행한 UCSF 의과대학 종양내과 강현석 교수는 "PIN-5018의 ACC PDX 모델에서의 유망한 비임상 데이터를 발표하게 돼 뜻깊다"며 "ACC 환자들에게 새로운 치료 옵션이 생기기를 희망한다"고 말했다.

강 교수는 2021년부터 핀테라퓨틱스의 자문의로 활동해왔으며, ACC 치료를 위한 PIN-5018 개발에 적극적으로 참여해왔다.

핀테라퓨틱스는 표적 단백질 분해(TPD) 기술과 독자적인 E3 리가아제 발굴 플랫폼을 기반으로 기존 약물로는 치료가 어려웠던 난치성 질환에 대한 혁신 신약을 개발하는 바이오테크 기업이다. 차세대 분자 접착제 및 PROTAC 신약 파이프라인을 통해 항암제 등 다양한 치료 영역에서 새로운 가능성을 열어가고 있다.