국내 제약·바이오업계가 CAR-T 치료제 개발에 속속 나서고 있다. 큐로셀이 가장 앞서 있는 가운데 앱클론이 후발 주자로 뒤를 잇고 HLB그룹 등은 임상에서 성과를 거두며 시장 진입을 노리고 있다. CAR-T 치료제는 환자 유래 면역세포인 T세포에 키메릭 항원 수용체(CAR)를 장착시킨 후 다시 환자 몸 안에 넣는 치료법이다.

5일 국내 제약·바이오 업계에 따르면, HLB이노베이션 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스의 CAR-T 프로젝트가 순항하고 있다.

우선 고형암 CAR-T 치료제 'SynKIR-110' 연구개발이 활발하다. 현재 미국 주요 암 센터에서 진행하고 있는 SynKIR-110 임상 1상은 코호트4 마무리 단계에 있다. 오는 2026년 상반기 안전성 및 초기 효능에 대한 임상 1상 중간 데이터가 공개될 예정이다.

이와 관련 향후 이뤄질 임상 2상 진입과 상업 생산 준비도 선제적으로 이뤄졌다. 베리스모 테라퓨틱스는 최근 글로벌 세포·유전자치료 인프라 기업인 밀테니 바이오텍과 파트너십을 강화했다. 밀테니의 벡터와 생산 체계를 바탕으로 의약품 제조 및 품질기준(GMP) 수준의 공급망을 확보하게 됐다.

베리스모 테라퓨틱스는 CAR-T 치료제 영역을 기존 혈액암에서 고형암으로 확장하는 것을 목표로 한다. SynKIR-110의 경우에도 재발성·불응성 난소암, 담관암, 중피종 등을 적응증으로 한다.

두 번째 파이프라인인 혈액암 CAR-T 치료제 'SynKIR-310' 임상도 최근 개시됐다. SynKIR-310 임상 1상에서 첫 번째 소포림프종 환자에 대한 첫 투약이 완료됐다.

이 임상은 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종 환자를 대상으로 약물 안전성, 내약성, 초기 유효성 등을 평가한다. CAR-T 치료를 받은 적 없는 환자뿐 아니라 기존 CAR-T 치료 후 재발한 환자까지 포함해 재발 환자에 적합한 새로운 치료법에 대한 기대감을 높인다.

이러한 파이프라인과 함께, 베리스모 테라퓨틱스는 'KIR-CAR' 플랫폼을 독자 구축해 CAR-T 치료제 한계점을 개선하는 데 주력한다. 이는 CAR-T 치료제가 쉬어가면서 오래 기능할 수 있도록 설계하는 기술로, 면역세포 표면에 존재하는 KIR 수용체를 활용해 CAR-T 치료제 활성과 억제에 관여하는 기전을 갖췄다.

기존 CAR-T 치료제의 문제점은 T세포 탈진 현상으로 인한 기능 소실로 알려졌다. CAR-T 치료제는 암 세포만 인식할 수 있는 수용체 역할을 하는데 암 환경에서 만성적인 자극을 받으면 점차 기능을 잃을 수 있다.

HLB이노베이션 각자 대표이자 베리스모 테라퓨틱스 대표인 브라이언 김 박사는 "차세대 CAR-T 치료제 분야에에서 환자와 의료진의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 혁신적 치료제를 개발하도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

큐로셀, 앱클론 등도 제1호 국산 CAR-T 치료제 자리를 놓고 경쟁한다.

큐로셀은 CAR-T 치료제 전문 기업으로 '안발셀(제품명: 림카토주)' 개발에 성공해 국내 CAR-T 치료제 개발 경쟁에서 가장 선두에 있다.

안발셀은 재발성 및 불응성 거대 B세포 림프종 환자를 위한 CAR-T 치료제다. 큐로셀은 올해 안에 국내 식품의약품안전처에서 안발셀 신약 품목허가를 승인받는 것을 목표로 상업화를 추진하고 있다.

큐로셀은 혈액암 분야에서 경쟁력을 입증하며 동시에 위암, 폐암 등에서도 새로운 치료 가능성을 제시하기 위한 연구를 병행한다는 방침이다.

항체 신약 기업 앱클론의 차세대 CAR-T 치료제 후보물질 '네스페셀'은 국내 식품의약품안전처에서 개발 단계 희귀의약품으로 지정받은 데 이어 첨단바이오의약품 신속처리대상으로 지정됐다.

신속처리대상 지정 제도는 생명을 위협하는 중증 질환 치료제 중 기존 치료법이 없거나 의학적 개선 가능성이 현저한 경우 식약처가 허가심사를 우선적으로 진행하는 제도다. 앱클론은 전담 심사팀 배정, 심사기간 단축, 임상시험 자료 일부 면제 등의 혜택을 받고 품목허가까지의 기간을 획기적으로 단축할 수 있게 됐다.

이러한 성과는 네스페셀의 임상 2상 중간 결과가 뒷받침됐다.

해당 임상에서 네스페셀은 암 세포가 일정 기준 이상 줄어든 환자 비율(객관적 반응률)이 94%를 기록했다. 현재 국내에서 사용되고 있는 경쟁 약물의 객관적반응률 52% 대비 높은 수치다. 암 세포가 완전히 사라진 완전 관해율도 68%로 기존 약물 40% 대비 크게 나타났다.

앱클론은 자체 개발한 CD19 특이적 인간화 항체 'H1218'을 적용해 차별화를 이뤄냈다. 생쥐 유래 항체 사용에 비해 약효 지속성, 항암 효과 등에서 경쟁력을 갖췄다.

앱클론 관계자는 "네스페셀은 재발·불응성 혈액암 환자들에게 기존 3차 치료제의 한계를 뛰어넘는 새로운 희망이 될 치료제이자 글로벌 카티 치료제 시장에서 한국 바이오의 글로벌 위상을 높일 혁신 의약품이 될 것"이라고 말했다.