HLB그룹은 리라푸그라티닙이 글로벌 임상2상에서 계열 내 최고 약물 가능성을 입증하는 데이터를 확보해 올해 1월 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가를 신청하기 위한 절차를 추진할 계획이다.

리라푸그라티닙은 담관암 신약 후보물질로, HLB그룹의 핵심 과제다. 이미 2023년에는 미국 FDA에서 '혁신 신약'으로 지정받아 신약허가신청 시 우선심사 대상이기도 하다.

HLB그룹에 따르면, 이번 임상은 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자를 대상으로 진행됐다.

그 결과 리라푸그라티닙의 객관적 반응률(ORR)은 47%로 나타났다. ORR은 1차 평가 지표로, 독립평가위원회(IRC)가 고형종양 반응평가 기준(RECIST v1.1)에 따라 평가했다. 2차 평가지표인 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 11.8개월로 확인됐다.

이번 발표는 FGFR2 융합·재배열을 보유한 담관암 환자 전체 데이터를 처음으로 공개한 것이다.

특히 독립평가위원회 평가 기준의 주요 효능 지표 전반에서 경쟁 약물 대비 주목할 만한 임상적 성과를 거뒀다. 기존 담관암 치료제로 품목허가를 획득한 범-FGFR 억제제인 '페미가티닙'과 '푸티바티닙'의 ORR은 각각 36%, 42%이며, mDOR은 9.1개월, 9.7개월로 알려졌다.

리라푸그라티닙은 안전성과 내약성도 입증했다. 3등급 이상 치료 관련 주요 이상반응으로 손발바닥 홍반감각이상증후군이 32.8%, 구내염이 12.1%로 보고됐다. FGFR2 억제 기전에 부합하고 예측 가능하며 용량 조절을 통해 관리 가능한 수준으로 평가됐다.

부작용으로 인한 영구 치료 중단률은 기존 치료제와 비교해 4.3%로 낮은 수준을 기록했다. 치료 관련 사망 사례는 발생하지 않았다.

HLB그룹 바이오전략팀 남경숙 상무는 "리라푸그라티닙이 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자를 대상으로 임상적으로 의미 있는 항종양 효과와 관리 가능한 안전성을 동시에 입증해 고선택적 FGFR2 억제제로서 기존 치료 옵션과 차별화된 치료 가치를 제시할 수 있음을 보여줬다"고 말했다.