HLB그룹은 지난 9일(현지 시간) 미국 샌프란시스코에서 열린 '미국 임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2026)'에서 담관암 치료제 후보물질 '리라푸그라티닙' 임상 2상 결과를 발표했다고 11일 밝혔다.

해당 임상은 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자를 대상으로 진행됐다.

임상을 주도한 프랑스 구스타브 루시 암센터의 앙투안 홀르벡 교수는 "리라푸그라티닙은 고선택적 FGFR2 억제제로서 표준 치료에 실패한 FGFR2 융합 담관암 환자에게 가치 있는 치료 옵션"이라고 평가했다.

임상 결과, 리라푸그라티닙의 객관적 반응률(ORR)은 46.5%, 질병조절률(DCR)은 96.5%, 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 11.8개월이다. 범-FGFR 억제제 치료에 실패한 환자군에서는 ORR 23%, DCR 77% 등을 기록하며 항종양 활성을 보였다.

담관암 1차 치료제 가능성도 입증했다. 이전 화학요법 및 FGFR 억제제 치료 경험이 없는 환자군(11명)에서 ORR 63%, mDOR 9.2개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 11개월 등이 나타났다.

안전성 데이터도 확보했다. 흔히 관찰된 이상반응인 구내염, 수족증후군 등은 FGFR2 억제 기전과 관련된 것으로, 전반적으로 예측 가능하고 대부분 관리 가능한 수준으로 보고됐다.

FGFR 억제제의 주요 부작용으로 알려진 고인산혈증과 설사 발생률은 각각 20.7%, 21.6%로, 기존 약물인 페미가티닙(고인산혈증 60%, 설사 47%)과 푸티바티닙(고인산혈증 85%, 설사 39%) 대비 낮은 수치다.

HLB그룹은 우선 올해 1월 미국 식품의약국(FDA)에 담관암 2차 치료제로 리라푸그라티닙 신약허가를 신청할 예정이다.

HLB그룹 바이오전략기획팀 남경숙 상무는 "이번 ASCO GI에서 확인된 임상 결과는 리라푸그라티닙이 화학요법 이후 선택할 수 있는 매우 효과적인 표적 치료제일 뿐만 아니라 범-FGFR 억제제 치료에 실패한 환자군에서도 의미 있는 항암 효과를 보일 수 있음을 명확히 보여준다"고 말했다.