HLB가 지난 27일(현지 시간) 미국 식품의약국(FDA)에 담관암 2차 치료제 '리라푸그라티닙'의 신약허가 신청을 완료했다고 28일 밝혔다.

리라푸그라티닙은 지난 2022년과 2023년 미국 FDA에서 담관암 적응증에 대해 각각 희귀의약품, 혁신신약 등으로 지정됐다. 지난 2025년에는 FDA 공식 미팅에서 추가적인 확증 임상 3상 없이 임상 2상 결과를 근거로 한 '가속 승인 경로'를 통한 허가 신청 동의를 확보했다.

리라푸그라티닙은 우선심사 대상으로 지정될 가능성이 높으며, 우선심사 적용 여부는 FDA가 본심사에 착수 시 확정된다.

첫 번째 FDA 신약허가 신청의 경우 본심사 착수까지 통상 약 2개월의 접수 심사기간이 소요되며, 이후 우선심사로 지정될 경우 본심사 착수 시점부터 약 6개월, 일반심사가 적용될 경우에는 약 10개월의 심사기간이 예상된다. 리라푸그라티닙 담관암 2차 치료제의 허가 여부는 우선심사 기준으로 9월에 결정될 전망이다.

이번 신약허가 신청에는 글로벌 임상시험을 통해 확보한 유효성·안전성 데이터, 비임상시험 결과, 원료의약품 및 완제의약품에 대한 제조·품질 관리(CMC) 공정 자료 등 FDA 심사에 필수적인 모든 자료가 포함됐다.

리라푸그라티닙은 FGFR2 융합·재배열 표적 항암제로, 섬유아세포 성장인자 수용체인 FGFR2를 선택적으로 억제하는 기전을 갖췄다. 암세포 성장, 분화 등과 관련된 신호전달에 관여한다.

담관암 환자를 대상으로 한 임상 2상에서 객관적 반응률(ORR) 46.5%, 질병조절률(DCR) 96.5%, 반응지속기간 중앙값(mDOR) 11.8개월 등을 기록했다. 특히 범-FGFR 억제제 치료에 실패한 환자군에서는 ORR 23%, DCR 77% 등을 기록하며 항종양 활성을 보였다.

HLB 측은 "임상·비임상·CMC 전반에 걸친 준비가 글로벌 규제 기준에 맞춰 완성도 있게 이뤄졌다"며 "리라푸그라티닙은 임상 2상 결과만으로도 효능과 안전성에서 계열 내 최고 수준의 경쟁력을 입증했고, FDA 심사 과정에서도 추가 요구 사항에 선제적이고 성실하게 대응해 허가 절차를 차질 없이 진행해 나가겠다"고 말했다.