JW중외제약은 지난 9~11일(현지 시간) 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 규모의 희귀의약품 전문 행사 '월드 오펜 드러그 콩그레스 2026'에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구성과를 발표했다고 11일 밝혔다.

DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 기전을 갖췄다. 특히 피트-홉킨스 증후군, 취약 X 증후군, 레트 증후군 등 동물모델에서 인지 및 행동 기능을 회복시키는 것으로 나타났다.

해당 비임상 결과, 증상이 충분히 진행된 성체 동물에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 보였다. 이는 DDC-02는 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복을 가능하게 함을 시사한다.

신경발달장애는 발달 초기 단계에서 형성된 신경회로 이상에 의해 발생하기 때문에 증상이 고착되면 기능 회복이 제한적일 것으로 여겨져 온 한계점을 개선할 수 있을 것으로 전망됐다.

또 해당 질환들은 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 질환이다. DDC-02는 특정 질환의 유전적 원인에 국한되지 않고 인지 및 행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 공유하는 복수의 희귀 신경발달장애에 적용될 수 있는 가능성을 제시한다.

JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있다. 오는 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 한다. 이후 취약 X 증후군, 레트 증후군 등으로 적응증 확대를 추진한다.

JW중외제약 관계자는 "향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들을 위한 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획"이라고 말했다.