[한국 바이오 신약개발, 현주소를 말하다]中:차세대 먹거리 유전자·줄기세포

바이오 업계가 유전자·줄기세포 치료제 개발에 열을 올리고 있다. 유전자나 줄기세포 등 첨단제제로 만든 치료제가 바이오 시밀러 사업에 이은 차세대 먹거리로 꼽힌다. 생물 구성의 최소 단위인 유전자와 세포를 이용한 치료제는 질병의 근본적인 원인을 해결한다는 측면에서 이상적인 치료법으로 주목받고 있다. 하지만 아직 충분한 임상 데이터가 확보되지 못했다는 점과 높은 치료 비용, 윤리적 문제 등은 해결해야 할 과제로 남았다. 국내에선 세포치료제와 유전자치료제를 사용하려면 식품의약품안전처의 허가를 받아야 한다. 19일 한국보건산업진흥원에 따르면 유전자치료제 시장은 2015년 3000억원을 기록했고 2020년에는 5500억원 규모에 달할 전망이다. ◆첨단제제 치료제 시장 선점 경쟁 치열 코오롱생명과학은 지난 7월 식약처로부터 퇴행성관절염 유전자세포치료제 '인보사'의 국내 의약품 제조판매 품목허가를 받았다. 이로써 인보사는 국내에서 개발, 허가를 얻은 최초의 유전자치료제라는 타이틀을 얻었다. 인보사는 항염증 작용을 하는 'TGF-β1 유전자'가 도입된 동종연골유래연골세포로, 외과수술이 필요 없고 대량생산이 가능하다는 장점이 있다. 코오롱생명과학은 오는 10월 말부터 국내 종합병원과 정형외과전문병원 등 큰 병원을 중심으로 인보사를 판매할 예정이다. 신라젠은 간암 치료용 항암 바이러스 치료제 '펙사벡'을 개발하고 있다. 펙사벡은 현재 한국·미국·유럽·중국 등에서 3상 임상 시험을 진행 중이다. 천연두 백신에 사용했던 벡시니아 바이러스의 유전자를 변형(독성 제거)하고 암세포에만 증식하도록 만든 면역항암제다. 신라젠은 지난 7월 중국 국가식품약품감독관리총국(CFDA)로부터 펙사벡의 임상 3상 시험 개시를 승인받으며 허가에 가까워졌다. 이밖에도 제넥신의 자궁경부전암 유전자 치료제 'GX-188E'가 유럽에서 임상 2상을 진행하고 있고, 바이오메드가 자체 개발한 유전자 치료제 'VM202'는 허혈성 지체질환과 당뇨병성 신경병증 등 2개의 적응증으로 미국에서 임상 3상을 진행 중이다. 성영철 제넥신 회장은 "미래 신약의 획기적인 변곡점은 세포 치료제와 유전자 치료제"라며 "세포 치료제 분야는 상용화한 10개 제품 중 6개를 국내 기업이 개발할 정도로 한국이 세계시장에서 앞서가고 있지만, 유전자 치료제 분야에서는 아직 우리나라의 경쟁력이 높지 않다"고 평가했다. 서로 다른 유전적 특징을 가진 사람들에게 맞춤형 치료를 제공하는 유전자 분석·진단 기술도 있다. 최근 4차 산업혁명과 맞물려 빅데이터를 기반으로 데이터 분석 속도와 정확도가 높아지고 있다. 국내에선 씨젠, 마크로젠, 랩지노믹스 등의 기업이 유전자 분석 시장을 이끈다. 서근희 KB증권 애널리스트는 "같은 질환을 앓고 있더라도 개개인의 발병 원인이 다를 수 있기 때문에 같은 약물에 대한 반응 여부도 다르다"면서 "유전자 검사를 통해 약물에 효과 있는 환자에게만 처방을 할 수 있다면 의약품을 보다 효율적으로 사용해 정부의 재정 부담을 줄일 수 있을 것"이라고 설명했다. 줄기세포 치료제는 현재 첨단제제를 이용한 치료제 분야에서 가장 앞서고 있다. 기존의 방법으로 치료가 어려운 난치병, 만성 질환 등에 대한 새로운 치료 대안이기 때문이다. 줄기세포의 종류는 배아줄기세포, 성체줄기세포, 역분화줄기세포 등으로 나뉜다. 현재 개발된 치료제는 모두 성체줄기세포를 이용했다. 글로벌 줄기세포 치료제 시장은 2013년 400억 달러에서 내년에는 1177억 달러 규모로 성장할 전망이다. 줄기세포 관련 임상은 지난해 기준 미국이 49%, 한국이 15%, 중국이 9%를 차지했다. 국내 줄기세포 치료제 개발과 산업화를 준비하고 있는 기업들은 대부분 바이오 벤처다. 2011년 파미셀이 세계 최초로 개발한 자가줄기세포 치료제 '하티셀그램-AMI'는 국내 1호 줄기세포 치료제로 허가를 받았다. 메디포스트는 2012년 퇴행성 관절염 치료용 동종줄기세포치료제 '카티스템'에 대해 식약처 품목 허가를 받았다. 안트로젠도 같은 해 희귀난치성 질환인 크론병으로 인한 누공치료용 지방조직줄기세포치료제 '큐피스템'에 대한 허가를 얻었다. 큐피스템은 2014년 급여 목록 등재로 건강보험이 적용돼 지난해 누적 판매액 15억원을 기록했다. ◆생명 윤리 논란에 규제까지…'산 넘어 산' 유전자와 줄기세포 치료제 개발은 활발하게 진행되고 있지만, 아직 역사가 길지 않아 넘어야 할 산도 많다. 먼저 임상 결과가 충분하지 않아 시장에서 평가하기가 힘들다. 앞선 치료제가 없으니 효능도 직접 입증해야만 한다. 높은 치료 비용도 문제다. 업계에서는 유전자 치료제인 인보사가 급여 목록에 들어가지 않는다면 1회 투여 비용이 400~500만원에 달할 것으로 예상한다. 맞춤형 치료이다 보니 고비용일 수밖에 없고, 생산 원가가 높아 개발 비용을 회수하기도 쉽지 않다는 목소리도 나온다. 생명 윤리 관련 논란과 국내 각종 규제 때문에 최신 연구 트렌드를 따라가지 못하고 있다는 우려도 커지고 있다. 서근희 애널리스트는 "우리나라는 황우석 사태 이후 윤리적 논란이 적은 성체줄기세포 분야를 연구하고 있다"면서 "일본은 성체줄기세포보다 잠재력이 높고 치료 효과가 우수한 유도만능줄기세포 분야 연구에 집중하고 있지만, 국내에는 이 분야의 임상이 단 한 건도 없다"고 지적했다.